První české zkušenosti s lenalidomidem v terapii anemických nemocných s myelodysplastickým syndromem s delecí dlouhého ramene 5. chromozomu

Title:

První české zkušenosti s lenalidomidem v terapii anemických nemocných s myelodysplastickým syndromem s delecí dlouhého ramene 5. chromozomu
První české zkušenosti s lenalidomidem v terapii anemických nemocných s myelodysplastickým syndromem s delecí dlouhého ramene 5. chromozomu
Lenalidomide treatment in myelodysplastic syndrome with 5q deletion – Czech MDS group experience

Creator:

Jonášová, Anna, Červinek, Libor, Bělohlávková, Petra, Čermák, Jaroslav, Beličková, Monika, Rohoň, Peter, Černá, Olga, Hochová, Ivana, Šišková, Magda, Kačmářová, Karla, and Janoušová, Eva

Contributor:

Jonášová, Anna, Červinek, Libor, Bělohlávková, Petra, Čermák, Jaroslav , 1954-, Beličková, Monika, Rohoň, Peter, Černá, Olga, Hochová, Ivana , 1954-, Šišková, Magda, Kačmářová, Karla, and Janoušová, Eva

Identifier:

https://cdk.lib.cas.cz/client/handle/uuid:bmc16003103-3bd160d3-997c-47d3-803c-617a8bde722c
uuid:bmc16003103-3bd160d3-997c-47d3-803c-617a8bde722c
local:bmc16003103
http://www.prolekare.cz/vnitrni-lekarstvi-clanek/prvni-ceske-zkusenosti-s-lenalidomidem-v-terapii-anemickych-nemocnych-s-myelodysplastickym-syndromem-s-deleci-57214
local: bmc16003103

Subject:

lidé, lidé středního věku, mužské pohlaví, staří, ženské pohlaví, retrospektivní studie, registrace, thalidomid--analogy a deriváty--aplikace a dávkování, imunomodulace, myelodysplastické syndromy--diagnóza--farmakoterapie--genetika--imunologie, chromozomální delece, chromozomální aberace, výsledek terapie, nádorový supresorový protein p53--genetika, cytogenetické vyšetření, chromozómy lidské, pár 5--genetika, transfuze erytrocytů--statistika a číselné údaje, indukce remise, transfuzní závislost, and lenalidomid

Type:

model:article, article, Text, práce podpořená grantem, and TEXT

Format:

print, text, and regular print

Description:

Myelodysplastický syndrom (MDS) je jedno z nejčastějších hematologických onemocnění ve věku nad 60 let. Přes intenzivní výzkum je však terapie této heterogenní krevní choroby velmi komplikovaná. V posledních letech se objevily 2 nové terapeutické přístupy, a to imunomodulační léčba a demetylační terapie. Zvláště imunomodulační léčba, reprezentovaná preparátem lenalidomid, znamená velký pokrok v léčně anemických nemocných specificky s 5q- aberací. Odpověď, především dosažení transfuzní nezávislosti, se pohybuje v původních studiích kolem 60–80 %. U nás byla tato terapie zahájena v roce 2008. Prezentujeme analýzu 34 nemocných, 31 žen, 3 mužů s mediánem věku 69 (46–80 let), z toho 27 nemocných (79,4 %) mělo diagnózu 5q- syndromu, 5 nemocných diagnózu refrakterní anémie s multilineární dysplazií, 1 nemocný refrakterní anémii s excesem blastů (RAEB 1) a 1 pacient neklasifikovatelný myelodysplastický syndrom/myeloproliferativní syndrom. Data nemocných jsou ukládána do lenalidomidové lišty Českého MDS registru. Jde o nemocné chronicky transfundované s diagnózou MDS s nižším rizikem a 5q- aberací. V našem souboru jsme zaznamenali odpověď na terapii reprezentovanou dosažením kompletní transfuzní nezávislosti u 91 % nemocných. Kompletní cytogenetická odpověď byla dosažena u 15 % nemocných a parciální odpověď u 67 %. U 15 % nemocných byla zjištěna mutace tumor supresorického genu TP53 (3 z 18 vyšetřených nemocných, 2 z nich progredovali do MDS s vyšším rizikem a následně do AML). Lenalidomid byl u většiny nemocných velmi dobře tolerován. Na tomto, byť zatím malém souboru prezentujeme vysokou efektivitu tohoto preparátu a základní principy a problematiku terapie lenalidomidem., Myelodysplastic syndrome (MDS) is a common hematological disease in patients over sixty. Despite intensive research, the therapy of this heterogeneous blood disease is complicated. In recent years, two new therapeutic approaches have been proposed: immunomodulation and demethylation therapy. Immunomodulation therapy with lenalidomide represents a meaningful advance in the treatment of anemic patients, specifically those with 5q- aberrations. As much as 60–70 % of patients respond and achieve transfusion independence. We present the initial lenalidomide experience of the Czech MDS group. We analyze Czech MDS register data of 34 (31 female; 3 male; median age 69 years) chronically transfused low risk MDS patients with 5q- aberration treated by lenalidomide. Twenty-seven (79.4 %) patients were diagnosed with 5q- syndrome, 5 patients with refractory anemia with multilineage dysplasia, 1 patient with refractory anemia with excess of blasts 1, and 1 patient with myelodysplastic/myeloproliferative unclassified. Response, as represented by achieving complete transfusion independence, was achieved in 91 % of patients. A true 5q- syndrome diagnosis in most our patients may be responsible for such a high response rate. Complete cytogenetic response was reached in 15 % of patients and partial cytogenetic response in 67 %, within a median time of 12 months. TP53 mutation was detected in 15 % (3 from 18 tested) and 2 of these patients progressed to higher grade MDS. The majority of patients tolerated lenalidomide very well. Based on this albeit small study, we present our findings of high lenalidomide efficacy as well as the basic principles and problems of lenalidomide therapy., and Anna Jonášová, Libor Červinek, Petra Bělohlávková, Jaroslav Čermák, Monika Beličková, Petr Rohoň, Olga Černá, Ivana Hochová, Magda Šišková, Karla Kačmářová, Eva Janoušová

Language:

Czech and English

Rights:

http://creativecommons.org/publicdomain/mark/1.0/
policy:public

Relation:

Vnitřní lékařství--MED00011111

Source:

Vnitřní lékařství : orgán Československé společnosti pro vnitřní lékařství, sekce Československé lékařské společnosti J. E. Purkyně | 2015 Volume:61 | Number:12

Harvested from:

CDK

Metadata only:

false

Date:

2015